美国联邦机构将审查 FDA 对阿尔茨海默新药 Aduhelm 的加速批准

美国卫生部（HHS）监察长办公室（OIG）于 8 月 4 日宣布将对 FDA 有关渤健（Biogen）的阿尔茨海默药 Aduhelm（aducanumab）的加速审批程序进行广泛审查。

OIG 的此次审查似乎不仅针对 Aduhelm 的审批，而是针对更广泛的整个加速审批计划，但 Aduhelm 是被专门点名的唯一药物。OIG 在公告中指出，“FDA 对 Aduhelm 的批准引起了人们的担忧，原因包括 FDA 内部存在科学争议、咨询委员会投票反对批准、对 FDA 与行业之间存在不当密切关系的指控以及 FDA 使用加速批准途径。”

针对这些担忧，OIG 表示将评估 FDA 如何实施加速批准途径，包括：审查 FDA 与外部各方之间的互动以及该过程的其它方面，例如如何决定使用这一途径和科学争议。OIG 还将审查 FDA 的相关政策和程序，确定其合规情况，并根据使用加速审批途径批准的药品样本（包括 Aduhelm）提出适当的调查结果和建议。但 OIG 指出，不会评估 FDA 批准任何正在审评药物的科学适当性。

但 OIG 给出的 2023 财年的预期审查报告发布日期可能显得有些太迟了。不过 OIG 表示，其审查工作可能会产生多份报告，因此一些临时工作或许可能会提前公布。

FDA 代理局长 Janet Woodcock 于一个月前致信 OIG，请求对 FDA 工作人员在 6 月 7 日批准渤健（Biogen）的 Aduhelm（aducanumab） 之前是如何与渤健互动的进行独立审查和评价。【FDA 要求联邦机构介入调查阿尔茨海默新药的审批过程 2021/07/10】在 OIG 宣布审查后不久，Woodcock 在社交媒体上表示，FDA 将全力配合审查。她表示，“致力于确保加速批准计划的可靠性”，并且 FDA 将迅速审查 OIG 报告中确定的任何行动项目，以确定最佳行动方案。

更广泛的审查

虽然 OIG 表明将审查一些通过加速审批路径获批的药品样本，但审查的范围和方法尚不得而知，因此不清楚 OIG 到底是通过更广泛的考虑加速审批计划来更好的审查 Aduhelm 的审评过程呢，还是真正有兴趣着手对加速审批路径的全面评估。

前 OIG 高级法律顾问 Stewart Kameen 表示，通过 OIG 对审查的描述看，重点将放在 Aduhelm 上，作为对这一审批过程的“案例研究”。

Manatt Health 的高级顾问 Ian Spatz 则认为，“FDA 应该很高兴看到审查将比 Aduhelm 更广泛，从而可以考虑到一些背景和观点。”另外，他补充指出，2023 年的时间表还为 FDA 提供了做出改变以及等待公众对 Aduhelm 的关注逐渐消散的时间。

一名前 FDA 官员表示，他们对 OIG 提出更广泛的审查并不感到惊讶，因为 OIG 需要有关加速审批计划和 FDA 实施的详细背景，才能最好地评价 FDA 在 Aduhelm 审评期间是否遵循了其惯常程序。加速审批计划一直存在争议，因此从更广泛的角度来审查是有道理的。但他们并不认为这将对该计划构成重大威胁，因为有许多申办人、患者团体和立法者希望推动更广泛地使用加速审批和更快批准的计划。

审查，不是调查

OIG 沟通事务副主任 Yvonne Gamble 解释指出，对 FDA 来说一个积极的方面是，OIG 的这项工作只是一次审查（review），这意味着其将评价或评估 HHS 一些计划和运营的绩效，并提供建议以提高效率和有效性。“这与调查（investigation）不同，调查指的是调查潜在欺诈或非法活动的执法工作。”

Kameen 表示，审查通常会产生一份包含纠正措施建议的报告，而调查可能会导致行政、民事和刑事处罚。但检查（inspection）则通常在进行期间不会公开。

而根据前 OIG 高级顾问 Brian Bewley 的说法，无论哪种方式，即使不是“调查”，OIG 都拥有来自国会的非常广泛的权力，可以获取所有相关的非律师-客户特权、信息、数据或通信。

公共公民（Public Citizen）组织卫生研究团队负责人 Michael Carome 对 OIG 的公告表示赞赏，“我们尤为高兴的是，OIG 的评估包括在这些药物的审评和批准过程中对 FDA 与外部各方之间的互动进行审查。在我们去年 12 月 9 日致 OIG 的信中 , 我们鼓励 OIG 审查 FDA 与其它制药企业之间是否存在任何类似的密切合作，这些合作同样可能损害了 FDA 监管审评和决策过程的可靠性。”【公益组织要求调查 FDA 阿尔茨海默药审评程序，暂停相关人员工作 2020/12/10】

作者：识林-椒

长按下方二维码下载识林^®App

识林^®版权所有，未经许可不得转载。